"El éxito científico de Amgen se basa en una capacidad única de "triple amenaza" que incluye una genética humana de primera clase, un profundo conocimiento de la biología de las enfermedades y la experiencia en ingeniería molecular necesaria para diseñar el medicamento adecuado para el objetivo correcto. Aprovechando los puntos fuertes de Amgen en el campo de la ciencia y la biotecnología, estamos seguros de que podemos ofrecer soluciones que los pacientes necesitan y que la sociedad adoptará."
David M. Reese
vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo
El área de investigación y desarrollo de Amgen se esfuerza por mejorar y extender la vida de los pacientes con enfermedades serias. Para cumplir esta misión, construimos una organización que se distingue por científicos de nivel mundial, con talento para aplicar enfoques novedosos en el tratamiento de las enfermedades.
Además, diseñamos una estrategia de investigación y desarrollo que pretende alinear y aplicar nuestro talento, priorizar inversiones y aprovechar oportunidades científicas. Esta estrategia consta de cinco componentes principales:
Amgen aspira a ser la mejor compañía de terapias para humanos. Lograr este objetivo comienza con construir la mejor organización mundial de investigación y desarrollo. Los principios que guían la investigación y el desarrollo de Amgen están inspirados en este objetivo, así como diseñadas para reforzar nuestras prioridades estratégicas.
Enfocarnos en medicamentos innovadores para las necesidades insatisfechas de pacientes con enfermedades graves. Aunque Amgen siempre está buscando nuevas oportunidades y adaptándose a los retos, conservamos nuestro compromiso con la misma misión. Esa misión es mejorar y extender la vida de los pacientes con enfermedades graves.
Perseguir objetivos validados en humanos. Creemos que estamos en el umbral de una revolución en la ciencia, donde la genética poblacional va a ayudar a revelar nuevos objetivos que detonan el riesgo de enfermedades en humanos. Enfocándonos en objetivos respaldados por la genética humana u otra evidencia humana fuerte, esperamos incrementar nuestras tasas de éxito clínico, reducir el periodo de desarrollo y disminuir el costo de brindar nuevos medicamentos a los pacientes.
Mantener diversas modalidades de fármacos con enfoque en la biotecnología. Amgen tiene un enfoque basado en la premisa de “biología primero” respecto al descubrimiento de medicamentos. Nos esforzamos en seleccionar objetivos farmacológicos con base en la comprensión profunda de la biología de la enfermedad y, posteriormente, seleccionamos la modalidad del fármaco o plantilla estructural que mejor responda al objetivo. Reconocemos nuestra fortaleza en biotecnología y las altas tasas de éxito clínico en medicamentos biológicos. También mantenemos una amplia gama de modalidades, incluyendo moléculas pequeñas, para tener la herramienta correcta para cualquier objetivo que persigamos.
Enfocarnos en el rendimiento de las inversiones y la eficacia operativa. Para maximizar el valor de inversión de la investigación y el desarrollo de Amgen, enfocamos nuestros recursos en programas que ofrecen un mayor efecto y más probabilidades de éxito. Maximizamos el valor de activos de baja prioridad a través de asociaciones y licenciamientos. Amgen también se esfuerza por identificar de forma continua áreas de eficiencia operacional, como ciclos menores de tiempo, estudios clínicos más específicos y monitoreo centralizado de los sitios de estudio clínico.
Aprovechar la innovación externa. En Amgen, buscamos mayor innovación donde la podamos encontrar y casi la mitad de nuestra línea de desarrollo actual viene de colaboraciones o adquisiciones. Apreciamos la sinergia entre la innovación interna y externa: Para identificar y aumentar el valor de las mejores invenciones externas, necesitamos mantener un alto nivel de talento y capacidad científica interna.
Demostrar el valor de nuestros medicamentos. Los pacientes no se pueden beneficiar de medicamentos a los que no tiene acceso y, cada vez más, el acceso depende de cumplir los estándares en evolución de las autoridades reguladoras y los compradores. Para cumplir estas expectativas, nos esforzamos por brindar avances terapéuticos importantes - medicamentos que ofrezcan beneficios convincentes a los pacientes y una farmacoeconomía que haga sentido para la sociedad.
Muchas compañías de nuestra industria aplican una estrategia conocida como “tiros a la meta”, donde el objetivo es maximizar el número de moléculas en desarrollo para elevar la probabilidad de que al menos algunas sean exitosas. Este enfoque está diseñado para cubrir nuestro todavía limitado conocimiento de la biología humana, pero en práctica, a menudo genera mayores costos de desarrollo de fármacos y una menor productividad.
La estrategia de Amgen es confiar en nuestros líderes científicos para “seleccionar al ganador”, identificando y acelerando los programas más prometedores. Para ello, priorizamos los programas con base en los objetivos que se validaron en humanos, principalmente a través de investigación genética que muestra la influencia clara del objetivo sobre el riesgo de la enfermedad. Por ejemplo, la relación entre la PCKS9 y la homeostasis del colesterol se descubrió con estudios genéticos, así como estudios similares revelaron la importante función de la esclerostina en la regulación del crecimiento óseo. Nuestra filial, deCODE Genetics, le brinda a Amgen una renovada fortaleza en genética poblacional, colocándonos a la cabeza de la creciente revolución en el descubrimiento de objetivos con bases genéticas.
Aunque esta estrategia no garantiza que cada programa sea exitoso, confiamos en que va a aumentar la tasa general de éxito de los estudios clínicos de Amgen, acelerar el periodo de desarrollo de fármacos, reducir costos y mejorar el rendimiento de nuestra inversión en investigación y desarrollo.
Cuando nos encontramos con más programas de los que podemos manejar para los pacientes con nuestros propios recursos, buscamos de forma agresiva socios o concesionar estos activos excedentes. Los acuerdos resultantes generan ingresos que se pueden utilizar para apoyar los programas clave de nuestra línea desarrollo y atienden los intereses de los pacientes asegurando que se desarrollen más fármacos con potencial.
También somos activos en la búsqueda de innovación externa que pueda complementar nuestras capacidades y programas internos. Esta disposición para acoger la innovación donde sea que la encontremos, se ve ejemplificada por nuestras adquisiciones de deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals y Onyx Pharmaceuticals.
En un momento en el que los descubrimientos tecnológicos están revolucionando la forma de descubrir fármacos, la estrategia de Amgen está dirigida a explotar por completo las oportunidades emergentes. Hemos realizado inversiones agresivas en descubrimientos y nuevas plataformas terapéuticas basadas en la genética; además, nos hemos enfocado en enfermedades en las que nuestra ciencia nos da el potencial de generar grandes avances.
En años recientes, la secuenciación de ADN de ultra rápida generación ha acelerado la búsqueda de variantes genéticas ligados al riesgo de enfermedades. A través de la adquisición de deCODE Genetics, Amgen está generando una línea de desarrollo de fase temprana con base en genes recién descubiertos, con posibilidades fascinantes. La estrategia se basa en la historia de Amgen para convertir hallazgos genéticos en nuevos medicamentos. Siete terapias de Amgen, aprobadas para uso en pacientes, fueron posibles gracias a genes que fueron clonados por primera vez en nuestros laboratorios.
Para buscar de forma exitosa nuevos objetivos genéticos, nos beneficiamos en gran medida de las fortalezas básicas de Amgen en biología e ingeniería de proteínas. Los genes recién descubiertos relacionados con una enfermedad se pueden codificar para proteínas con funciones desconocidas y estas nuevas proteínas también pueden ser muy difíciles de tratar con los tipos estándar de fármacos. Para atender objetivos difíciles, necesitamos elucidar cuestiones biológicas complejas antes de seleccionar la mejor modalidad de fármaco de nuestro conjunto de herramientas - o diseñar una nueva modalidad.
Para mejorar nuestro enfoque en tratamientos para el cáncer que trabajen mediante las defensas inmunológicas del cuerpo, fusionamos nuestros grupos de investigación innovadora de oncología e inflamación en una sola organización. El objetivo de esta consolidación es beneficiarnos por completo de las plataformas de inmuno-oncología de Amgen, incluyendo nuestros novedosos anticuerpos BiTE® —acopladores bi-específicos de células T—, así como nuestra inmunoterapia oncolítica.
En todos nuestros programas de investigación innovadora elevamos el estándar en términos del nivel de diferenciación que esperamos de las terapias de Amgen. Nuestro objetivo es generar nuevos tratamientos que ofrezcan beneficios claros y efectos considerables, como sobrevida a largo plazo en cáncer, prevenir migrañas o ataques intensos de asma.
En Amgen, creemos que el descubrimiento de los fármacos comienza por entender de forma exhaustiva la biología. Este entendimiento guía el proceso crítico de selección del objetivo de la enfermedad a perseguir y también nos permite seleccionar la herramienta correcta para ese objetivo - la modalidad o la plantilla estructural con más probabilidades de optimizar la eficacia y la seguridad.
Amgen tiene una de las gamas más extensas de modalidades de la industria. Consta de moléculas pequeñas, que se pueden fabricar mediante procesos químicos; moléculas de tamaño intermedio, como péptidos; y moléculas biológicas de gran tamaño, como anticuerpos y otros tipos de proteínas terapéuticas. El portafolio de productos de Amgen así como su línea de desarrollo también incluye muchas modalidades novedosas, como pepticuerpos, anticuerpos BiTE®, así como otras moléculas biespecíficas, conjugados anticuerpo-fármaco e inmunoterapia oncolítica.
Además, Amgen ha integrado esta amplia plataforma de modalidades en una sola organización de descubrimiento de fármacos. Eliminamos las barreras que normalmente separan a los científicos de moléculas pequeñas, medias y grandes para mejorar el trabajo en equipo y crear fertilización cruzada entre las diversas destrezas. Nuestro objetivo es asegurar un enfoque de descubrimiento basado en la “biología primero”, eliminando los equipos aislados que analizan la enfermedad a través del lente de una sola modalidad de fármaco.
Cuando hay buenas opciones entre diversas formas de medicamento, reconocemos la amplia experiencia de Amgen en el desarrollo y la fabricación de biológicos. Los biológicos también tienden a tener mayores tasas de éxito en el desarrollo clínico. Sin embargo, estimamos que casi dos tercios de los objetivos farmacológicos no pueden ser alcanzados con moléculas grandes, de forma que Amgen mantiene su amplia experiencia en el descubrimiento y desarrollo de fármacos de molécula pequeña.
Además de asegurar que las decisiones de inversión de Amgen se basen en criterios de ciencia convincentes, estamos rediseñando nuestros procesos para operar con más eficiencia. Este esfuerzo continuo para mejorar nuestras tasas de éxito y nuestros ciclos de desarrollo, mientras disminuimos los costos, nos permite generar más medicamentos nuevos como resultado de nuestra inversión en investigación y desarrollo.
En la búsqueda de este objetivo, Amgen está construyendo una cultura de mejora continua, respaldada por diversas acciones diseñadas para aumentar nuestra productividad. Por ejemplo:
Amgen también está diseñando programas de estudios clínicos más concretos, a través de protocolos optimizados, seguimiento centralizado de sitios clínicos, control de calidad basada en el riesgo y gestión cuidadosa de los suministros clínicos. Para 2018, esperamos que estos esfuerzos y otras mejoras de proceso recorten el costo de nuestros estudios clínicos, reduciendo de forma significativa la duración promedio de los programas clínicos de Amgen 6 meses.